A negativa do nusinersena raramente se resolve pela pergunta que quase todo mundo faz primeiro, que é se o medicamento está ou não no Rol da ANS. Ele não aparece nominalmente no Anexo II da RN 465/2021, na redação consolidada até a RN nº 675/2026, e mesmo assim há posição expressa da ANS sobre cobertura obrigatória. O que decide o caso é outra coisa: a via de administração, o ambiente em que o medicamento é aplicado e a segmentação assistencial contratada.
No SUS, a lógica também não é única. Existem decisões diferentes para subtipos diferentes de atrofia muscular espinhal, e a mais recente é de dezembro de 2025. Esta página separa cada cenário, com a norma, o número e a data.
1. O que é o nusinersena
O nusinersena é um oligonucleotídeo antissenso usado no tratamento da atrofia muscular espinhal 5q, doença genética rara causada por alterações no gene SMN1. No Brasil é comercializado sob o nome Spinraza.
Três características dele explicam praticamente toda a discussão jurídica, e estão registradas em documento oficial da ANS: o medicamento é solução injetável, tem uso restrito a hospitais e é administrado por via intratecal, ou seja, diretamente no canal espinhal. O registro na Anvisa é o de número 169930008, de 28 de agosto de 2017.
2. Por que a via de administração decide o caso no plano de saúde
A Lei 9.656/1998 organiza a cobertura obrigatória por segmentação assistencial. Um plano ambulatorial, um plano hospitalar e um plano-referência não têm o mesmo conteúdo obrigatório. E o art. 10 exclui da cobertura obrigatória o fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar, com exceções específicas.
O nusinersena não é medicamento domiciliar. Ele não pode ser tomado em casa: exige punção lombar em ambiente hospitalar. É exatamente por isso que a análise dele não passa pela mesma porta por onde passam os medicamentos orais.
O contraste com um medicamento oral para a mesma doença deixa isso evidente, e por isso o risdiplam (Evrysdi) tem página própria: por ser de uso domiciliar, ele parte de uma regra diferente na saúde suplementar. Quem define a terapêutica é o médico assistente.
3. O que diz o parecer técnico da ANS
A ANS tem posição pública e específica sobre este medicamento, no Parecer Técnico nº 01/GCITS/GGRAS/DIPRO/2024, publicado em 30 de agosto de 2024. O parecer registra a indicação em bula para atrofia muscular espinhal 5q, o uso restrito a hospitais e a administração intratecal, e conclui:
o medicamento Nusinersena é de cobertura obrigatória pelas operadoras de planos de saúde quando prescrito pelo médico assistente para administração em internação hospitalar, nos planos de segmentação hospitalar (com ou sem obstetrícia) e no plano-referência
Vale ler com atenção o que essa frase condiciona. A obrigação está amarrada a prescrição do médico assistente, a administração em internação hospitalar e a determinadas segmentações. Não é correto resumir isso como “está no Rol, portanto cobre”, porque não é essa a fundamentação do parecer, e o medicamento sequer figura nominalmente na lista de diretrizes de utilização.
A consequência prática é direta: a segmentação contratada é o primeiro documento a conferir. Quem tem plano exclusivamente ambulatorial está em posição diferente de quem tem plano hospitalar ou plano-referência.
4. A ressalva dos contratos antigos
O próprio parecer traz uma ressalva que costuma passar despercebida e que muda o caso inteiro. Nos planos antigos não adaptados, contratados até 1º de janeiro de 1999 e não ajustados à Lei 9.656/1998 nos termos do art. 35, a cobertura somente será obrigatória se houver previsão nesse sentido no respectivo instrumento contratual.
Ou seja: a obrigação descrita no parecer não se universaliza para todo contrato existente. Antes de qualquer conclusão, é preciso saber quando o plano foi contratado e se foi adaptado. A ausência de contrato em mãos não impede a análise, e o tema é tratado em negativa sem apresentação do contrato.
5. O nusinersena no SUS: decisões diferentes por subtipo
No SUS não existe uma decisão única sobre o nusinersena. Existem decisões distintas, por subtipo, e uma delas recusa expressamente o que outra autoriza.
| Subtipo | Decisão no SUS | Ato | Publicação |
|---|---|---|---|
| AME 5q tipo I | INCORPORADO | Portaria nº 24, de 24 de abril de 2019 | DOU de 25/4/2019, edição 79, seção 1, página 52 |
| AME 5q tipo II, com diagnóstico até os 18 meses de idade, conforme protocolo do Ministério da Saúde | INCORPORADO | Portaria SCTIE/MS nº 26, de 1º de junho de 2021 | DOU de 2/6/2021, edição 103, seção 1, página 119 |
| AME 5q tipo III | NÃO INCORPORADO | a mesma Portaria SCTIE/MS nº 26, de 1º de junho de 2021 | DOU de 2/6/2021, edição 103, seção 1, página 119 |
| AME 5q tipo 3, em pacientes com capacidade de deambulação | NÃO INCORPORADO | Portaria SCTIE/MS nº 98, de 26 de dezembro de 2025 | DOU de 30/12/2025, edição 248, seção 1, página 128 |
Duas observações sobre a decisão de 2025, porque elas são frequentemente confundidas. A primeira é que ela não repete a de 2021: trata-se de um novo processo, com recorte populacional próprio. A proposta submetida à Consulta Pública SECTICS/MS nº 63, de 8 de julho de 2025, publicada no DOU de 10 de julho de 2025, edição 128, seção 1, página 104, era a incorporação do nusinersena para AME 5q tipo 3 em pacientes com capacidade de deambulação, apresentada pela Biogen Brasil.
A segunda é que a própria portaria de 2025 prevê, no art. 2º, que a matéria poderá ser submetida a novo processo de avaliação caso sejam apresentados fatos novos. Não incorporação não significa porta fechada em definitivo.
6. O protocolo vigente e os critérios que realmente são exigidos
O protocolo em vigor é o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2, aprovado pela Portaria Conjunta SAES/SECTICS nº 3, de 20 de março de 2025. É ele que as secretarias estaduais e municipais usam na regulação do acesso, na autorização e no registro dos procedimentos.
Para o uso do nusinersena, o protocolo exige diagnóstico genético confirmado de AME 5q tipo 1 ou 2 e até três cópias do gene SMN2, além de critérios por situação clínica:
- AME 5q tipo 1: pacientes pré-sintomáticos com diagnóstico genético confirmado e até três cópias de SMN2; ou pacientes sintomáticos com início dos sintomas até o sexto mês de vida.
- AME 5q tipo 2: pacientes pré-sintomáticos; ou sintomáticos com início dos sintomas entre 6 e 18 meses de vida e até 12 anos de idade no início do tratamento; ou, com mais de 12 anos, desde que preservada a capacidade de sentar sem apoio e a função dos membros superiores.
- Em qualquer hipótese, o paciente deve apresentar condições adequadas de nutrição e hidratação, com ou sem gastrostomia, e estar com o calendário de vacinação em dia.
O protocolo também traz critérios de exclusão específicos para o nusinersena, e eles costumam ser a causa real de indeferimento administrativo: manifestações clínicas presentes ao nascimento ou na primeira semana de vida, compatíveis com os subtipos 0 ou 1a; manifestações que só surgem após os 18 meses, compatíveis com os subtipos 3 ou 4; hipersensibilidade; necessidade de ventilação mecânica invasiva; contraturas ou escoliose graves que inviabilizem a administração; e histórico de doença cerebral ou da medula espinhal que impeça a via intratecal ou a circulação do líquido cefalorraquidiano, inclusive presença de derivação implantada para drenagem.
Repare que critério de protocolo não é a mesma coisa que critério de plano de saúde. O protocolo organiza o acesso no SUS. A obrigação da operadora é definida pela Lei 9.656/1998 e pelas normas da ANS. São dois sistemas, com fundamentos próprios, e é comum ver um deles ser invocado para negar o outro.
7. Quadro-síntese por subtipo
| Subtipo | Plano de saúde | SUS | Fonte | Observação |
|---|---|---|---|---|
| AME 5q tipo I | Cobertura obrigatória quando prescrito para administração em internação hospitalar, nas segmentações hospitalar e plano-referência | Incorporado | Parecer Técnico nº 01/2024 da ANS; Portaria nº 24/2019 | A segmentação contratada é determinante |
| AME 5q tipo II | Mesma regra: a norma da ANS não distingue por subtipo | Incorporado, com diagnóstico até os 18 meses e conforme o protocolo | Parecer Técnico nº 01/2024 da ANS; Portaria SCTIE/MS nº 26/2021 | O protocolo traz limites de idade e de função motora |
| AME 5q tipo III | Mesma regra: a norma da ANS não distingue por subtipo | Não incorporado | Parecer Técnico nº 01/2024 da ANS; Portaria SCTIE/MS nº 26/2021 e Portaria SCTIE/MS nº 98/2025 | Aqui os dois sistemas divergem, e é o cenário mais litigioso |
Esse quadro explica um fenômeno que confunde muita família: é possível que o plano deva cobrir uma situação que o SUS não incorporou. São ordens normativas distintas, e a recusa em um sistema não decide o outro.
8. Os documentos que sustentam o pedido
- laudo genético com a confirmação da atrofia muscular espinhal 5q e, quando disponível, o número de cópias de SMN2;
- prescrição do médico assistente com subtipo, posologia e a indicação de administração intratecal em ambiente hospitalar;
- relatório médico com histórico, estado funcional atual e justificativa clínica, tema tratado em relatório médico e negativa do plano;
- cópia do contrato ou da carteirinha, para identificar a segmentação assistencial e a data de contratação;
- a negativa por escrito, com o número e a data de cada protocolo de atendimento.
9. O que fazer antes de pensar em ação judicial
Antes de qualquer medida judicial, há um caminho administrativo que costuma ser subestimado. Pedir a negativa por escrito, solicitar a reanálise da negativa e registrar reclamação na ANS produzem prova e, em parte dos casos, resolvem o problema sem processo. Há também formas menos evidentes de recusa, tratadas em negativa indireta.
10. A eventual discussão judicial
Esgotada a via administrativa, a discussão pode ser levada ao Judiciário, inclusive com pedido de tutela de urgência. É necessário dizer com clareza: não existe resultado garantido nem prazo que se possa prometer. A tutela de urgência depende dos requisitos legais e da análise do juízo sobre o caso concreto.
Como referência de orientação jurisprudencial, o Superior Tribunal de Justiça reuniu, em ferramenta de pesquisa temática divulgada em 14 de maio de 2024, julgado sobre o fornecimento de medicação para atrofia muscular espinhal, no qual se registrou ser abusivo o preceito que exclui do custeio pelo plano de saúde os meios e materiais necessários ao tratamento de doença coberta. Quem decide a terapêutica é o médico assistente, tema tratado em quem decide a terapêutica e em limites da operadora diante da prescrição.
11. Plano de saúde e SUS são discussões diferentes
- Saúde suplementar. Relação contratual regulada pela ANS. Discute-se a segmentação assistencial, a Lei 9.656/1998 e a Lei 14.454/2022. A parte adversa é a operadora.
- SUS. Direito à saúde e organização do sistema público, com base na Lei 8.080/1990, nas decisões de incorporação e no protocolo vigente. A parte adversa é o poder público.
O quadro geral das recusas de medicamento de alto custo está em negativa de medicamento de alto custo, e a visão ampla da área em direito à saúde. Situações de doença grave e continuidade de cuidado aparecem em doenças graves e plano de saúde e em home care negado.
Perguntas frequentes sobre o nusinersena e o plano de saúde
O nusinersena está no Rol da ANS?
O nusinersena não aparece nominalmente entre as diretrizes de utilização do Anexo II da RN 465/2021, na redação consolidada até a RN nº 675/2026. Ainda assim, a ANS afirma a cobertura obrigatória no Parecer Técnico nº 01/GCITS/GGRAS/DIPRO/2024, publicado em 30 de agosto de 2024, com base na administração em internação hospitalar e na segmentação assistencial contratada, e não em diretriz de utilização.
Meu plano é ambulatorial. A regra é a mesma?
Não necessariamente. O parecer da ANS vincula a cobertura obrigatória à prescrição para administração em internação hospitalar, nos planos de segmentação hospitalar, com ou sem obstetrícia, e no plano-referência. Por isso a segmentação contratada precisa ser verificada antes de qualquer conclusão sobre o caso.
Tenho um plano contratado antes de 1999. Muda alguma coisa?
Pode mudar. O próprio Parecer Técnico nº 01/2024 ressalva que, nos planos antigos não adaptados, isto é, contratados até 1º de janeiro de 1999 e não ajustados à Lei 9.656/1998 nos termos do art. 35, a cobertura somente será obrigatória se houver previsão nesse sentido no instrumento contratual.
O nusinersena foi incorporado ao SUS?
Depende do subtipo. Foi incorporado para AME 5q tipo I pela Portaria nº 24, de 24 de abril de 2019, e para AME 5q tipo II, com diagnóstico até os 18 meses de idade e conforme o protocolo do Ministério da Saúde, pela Portaria SCTIE/MS nº 26, de 1º de junho de 2021. A mesma portaria de 2021 decidiu não incorporar para o tipo III, e a Portaria SCTIE/MS nº 98, de 26 de dezembro de 2025, voltou a decidir pela não incorporação para o tipo 3.
Se o SUS não incorporou para o tipo III, o plano também pode negar?
Não automaticamente, e uma coisa não decide a outra. A decisão de incorporação organiza a oferta no sistema público. A obrigação da operadora é definida pela Lei 9.656/1998 e pelas normas da ANS, e o Parecer Técnico nº 01/2024 não distingue a cobertura por subtipo de atrofia muscular espinhal. O desfecho de cada caso depende da segmentação contratada, da prescrição e da documentação clínica.
Qual é o prazo do plano para responder?
Os prazos máximos de atendimento são fixados pela ANS e variam conforme o tipo de procedimento e a urgência do quadro. O caminho mais seguro é exigir a negativa por escrito e registrar o número e a data de cada protocolo de atendimento, porque é esse registro que demonstra quando o pedido foi feito.
A não incorporação ao SUS em 2025 encerra o assunto?
Não. A Portaria SCTIE/MS nº 98, de 26 de dezembro de 2025, prevê expressamente, no art. 2º, que a matéria poderá ser submetida a novo processo de avaliação pela Conitec caso sejam apresentados fatos novos que possam alterar o resultado da análise.
Fontes oficiais
- ANS. Parecer Técnico nº 01/GCITS/GGRAS/DIPRO/2024, cobertura do medicamento nusinersena, publicado em 30/08/2024.
- ANS. Anexo II da RN nº 465/2021, diretrizes de utilização, redação consolidada até a RN nº 675/2026.
- BRASIL. Lei nº 9.656, de 3 de junho de 1998, arts. 10, 12 e 35, com a redação da Lei nº 14.454/2022.
- MINISTÉRIO DA SAÚDE. Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2, aprovado pela Portaria Conjunta SAES/SECTICS nº 3, de 20 de março de 2025.
- CONITEC. Portaria nº 24, de 24/04/2019, DOU de 25/04/2019, seção 1, página 52; Portaria SCTIE/MS nº 26, de 1º/06/2021, DOU de 02/06/2021, seção 1, página 119; Consulta Pública SECTICS/MS nº 63, de 08/07/2025, DOU de 10/07/2025, seção 1, página 104; e Portaria SCTIE/MS nº 98, de 26/12/2025, DOU de 30/12/2025, seção 1, página 128.
- ANVISA. Consulta a medicamentos registrados.
Conteúdo informativo, sem caráter de consulta jurídica. Publicado em 11 de setembro de 2026. Última atualização desta página: 11 de setembro de 2026. Esta página acompanha normas que mudam, e será revista quando houver alteração do Rol da ANS, nova decisão da Conitec, atualização do protocolo do Ministério da Saúde ou outro fato material.
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