A negativa do risdiplam costuma ser discutida com um argumento só: o de que o Rol da ANS é exemplificativo. Esse argumento existe e tem base legal, mas ele não é o obstáculo principal neste caso. O risdiplam é um medicamento oral, de uso domiciliar, e medicamento domiciliar tem uma regra própria na Lei 9.656/1998, anterior e independente da discussão sobre o Rol.
Ignorar isso leva a pedidos mal construídos. Esta página separa o que é exclusão legal, o que é ausência de previsão no Rol, quais são as exceções e onde a jurisprudência recente do Superior Tribunal de Justiça colocou a linha. No SUS, o quadro é outro, e varia por subtipo.
1. O que é o risdiplam
O risdiplam é um medicamento de administração oral usado no tratamento da atrofia muscular espinhal 5q. No Brasil é comercializado sob o nome Evrysdi e tem registro na Anvisa desde outubro de 2020.
A característica que decide a discussão jurídica é justamente a que costuma ser apresentada como vantagem clínica: ele é tomado em casa. Isso o coloca, na saúde suplementar, dentro da categoria de medicamento para tratamento domiciliar.
2. Por que “o Rol é exemplificativo” não resolve este caso
O risdiplam não aparece nominalmente no Anexo II da RN 465/2021, na redação consolidada até a RN nº 675/2026. Mas a ausência de um medicamento nessa lista não significa, por si só, ausência de cobertura, e tampouco gera cobertura automática.
O ponto é outro: existem dois obstáculos distintos, e eles costumam ser tratados como se fossem um só.
- Ausência de previsão no Rol. É o terreno do art. 10, § 12, e do art. 10, § 13, da Lei 9.656/1998, com a redação da Lei 14.454/2022.
- Natureza domiciliar do medicamento. É o terreno do art. 10, inciso VI, da mesma lei, que exclui da cobertura obrigatória o fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar, com exceções expressas.
Superar o primeiro obstáculo não supera automaticamente o segundo. É por isso que a tese construída apenas sobre a exemplificatividade do Rol tende a encontrar resistência.
3. A regra da ANS sobre medicamento domiciliar
A ANS tem parecer específico sobre o tema, o Parecer Técnico nº 20/GCITS/GGRAS/DIPRO/2024, publicado em 30 de agosto de 2024. Ele define medicamento de tratamento domiciliar como aquele prescrito pelo médico assistente para administração em ambiente externo ao de unidade de saúde, nos termos do art. 17, § 1º, VI, da RN nº 465/2021, e registra:
o fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar não está contemplado dentre as coberturas obrigatórias (art. 10 da Lei nº 9.656/1998), exceção feita apenas para os medicamentos antineoplásicos orais para uso domiciliar, assim como medicamentos para o controle de efeitos adversos e adjuvantes de uso domiciliar relacionados ao tratamento antineoplásico oral e/ou venoso
O mesmo parecer lista as hipóteses em que a cobertura de medicamento domiciliar é obrigatória:
- medicamentos antineoplásicos orais de uso domiciliar, e os de controle de efeitos adversos e adjuvantes relacionados ao tratamento antineoplásico oral ou venoso, respeitadas as diretrizes de utilização dos itens 54 e 64 do Anexo II da RN nº 465/2021;
- medicamentos utilizados durante internação domiciliar em substituição à internação hospitalar, obedecidas as exigências da Anvisa e da Lei 9.656/1998;
- medicamentos que constem em contrato ou em aditivo contratual acordado entre as partes.
O risdiplam não é antineoplásico. Logo, a cobertura não decorre da primeira hipótese. As outras duas dependem de circunstâncias concretas: regime de internação domiciliar substitutiva ou previsão contratual. É aí que o caso realmente se decide.
4. O que o § 13 faz, e o que ele não faz
O art. 10, § 13, da Lei 9.656/1998, incluído pela Lei 14.454/2022, prevê a cobertura de tratamento ou procedimento prescrito pelo médico assistente que não esteja previsto no Rol, desde que preenchidos requisitos: comprovação de eficácia à luz das ciências da saúde e de evidências científicas e plano terapêutico; ou recomendação da Conitec; ou recomendação de órgão de avaliação de tecnologias em saúde de renome internacional, desde que aprovadas também para seus nacionais.
A pergunta relevante é se esse dispositivo supera a exclusão do inciso VI quando o obstáculo não é apenas a ausência no Rol, mas a natureza domiciliar do medicamento. A resposta que vem se firmando no Superior Tribunal de Justiça é que não supera automaticamente.
Em julgamento da Terceira Turma, em 17 de junho de 2025, relatado pela ministra Nancy Andrighi, o tribunal registrou que o art. 10, VI, estabelece que medicamentos para tratamento domiciliar não integram o plano-referência, e que o § 13 impõe às operadoras a obrigação de cobertura de tratamentos prescritos não previstos no Rol desde que atendidos certos requisitos. E concluiu que os dois dispositivos devem ser interpretados conjuntamente, observando que a intenção legislativa é excluir medicamentos de uso domiciliar da cobertura obrigatória. O caso concreto tratava de medicamento à base de canabidiol, e o processo corre em segredo de justiça, razão pela qual o número não é divulgado. Vale separar as datas, porque elas costumam ser confundidas: o julgamento ocorreu em 17 de junho de 2025, a publicação no DJe em 1º de julho de 2025, o registro no Informativo de Jurisprudência nº 855 e a divulgação institucional pelo STJ em 11 de julho de 2025.
Na Quarta Turma, em 15 de setembro de 2025, o Recurso Especial nº 2.224.187-SP, relatado pelo ministro João Otávio de Noronha, foi decidido no mesmo sentido em hipótese de medicamento não incluído no Rol e de uso domiciliar, com exclusão de cobertura. O julgado foi noticiado no Informativo de Jurisprudência nº 864, de 30 de setembro de 2025.
Não se trata, portanto, de dizer que a negativa é sempre legítima nem que é sempre abusiva. Trata-se de reconhecer que a natureza domiciliar é um obstáculo autônomo, que precisa ser enfrentado com argumento próprio.
5. A exceção que costuma ser decisiva
No mesmo julgamento de junho de 2025, o tribunal registrou que a cobertura se torna obrigatória quando o medicamento exigir a intervenção ou a supervisão direta de profissional de saúde habilitado, ainda que a administração ocorra fora de unidade de saúde.
Esse é o ponto que, no caso concreto, precisa ser documentado pelo médico assistente, e não presumido. Quando o quadro clínico exige acompanhamento profissional para a administração, ou quando o paciente está em regime de internação domiciliar substitutiva da internação hospitalar, a análise muda. O tema conversa diretamente com home care negado pelo plano de saúde.
6. O risdiplam no SUS: decisões diferentes por subtipo
No SUS o risdiplam foi avaliado por subtipo, e um mesmo ato incorporou um cenário e recusou outro.
| Subtipo | Decisão no SUS | Ato | Publicação |
|---|---|---|---|
| AME tipo I | INCORPORADO | Portaria SCTIE/MS nº 19, de 11 de março de 2022 | DOU de 14/3/2022, edição 49, seção 1, página 95 |
| AME tipo II, conforme protocolo do Ministério da Saúde | INCORPORADO | Portaria SCTIE/MS nº 17, de 11 de março de 2022 | DOU de 14/3/2022, edição 49, seção 1, página 95 |
| AME tipo IIIa | NÃO INCORPORADO | a mesma Portaria SCTIE/MS nº 17, de 11 de março de 2022 | DOU de 14/3/2022, edição 49, seção 1, página 95 |
Por isso não é correto escrever que “o Evrysdi está no SUS” sem dizer para qual subtipo. A incorporação alcança os tipos I e II, nos termos do protocolo. O tipo IIIa foi expressamente recusado no mesmo ato.
Em consulta às publicações oficiais até 11 de setembro de 2026, não localizamos decisão posterior da Conitec que altere esse quadro para o risdiplam.
7. O protocolo vigente e os critérios exigidos
O protocolo em vigor é o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2, aprovado pela Portaria Conjunta SAES/SECTICS nº 3, de 20 de março de 2025.
Para o uso do risdiplam, ele exige diagnóstico genético confirmado de AME 5q tipo 1 ou 2 e até três cópias do gene SMN2, além de critérios por situação clínica:
- AME 5q tipo 1: pacientes pré-sintomáticos com diagnóstico genético confirmado e até três cópias de SMN2; ou sintomáticos com início dos sintomas até o sexto mês de vida.
- AME 5q tipo 2: pacientes pré-sintomáticos; ou sintomáticos com início dos sintomas entre 6 e 18 meses de vida e até 12 anos de idade no início do tratamento; ou, com mais de 12 anos, desde que preservada a capacidade de sentar sem apoio e a função dos membros superiores.
- Em qualquer hipótese, condições adequadas de nutrição e hidratação, com ou sem gastrostomia, e calendário de vacinação em dia.
Esses critérios organizam o acesso no SUS. Eles não são, por si, o critério da operadora, e é comum ver um sistema ser invocado para justificar a recusa no outro.
8. Por que a situação do risdiplam não é igual à do nusinersena
Os dois tratam a mesma doença e estão em posições jurídicas diferentes na saúde suplementar, e isso não é detalhe.
O nusinersena é de administração intratecal e uso restrito a hospitais, e a ANS afirma a cobertura obrigatória quando prescrito para administração em internação hospitalar, nas segmentações hospitalar e plano-referência. O risdiplam é oral e domiciliar, e por isso parte da regra de exclusão do art. 10, VI.
Este registro é jurídico, não clínico. A escolha entre um medicamento e outro é do médico assistente, e nada aqui recomenda tratamento. O que muda, conforme a prescrição, é o caminho normativo do pedido. Discussão semelhante sobre medicamento oral de alto custo aparece em fibrose pulmonar idiopática e antifibróticos.
9. Os documentos que sustentam o pedido
- laudo genético com confirmação da atrofia muscular espinhal 5q e, quando disponível, o número de cópias de SMN2;
- prescrição do médico assistente com subtipo, posologia e forma de administração;
- relatório médico que descreva o quadro funcional e, quando for o caso, a necessidade de intervenção ou supervisão de profissional de saúde na administração, tema tratado em relatório médico e negativa do plano;
- cópia do contrato ou aditivo, porque a previsão contratual é uma das hipóteses de cobertura obrigatória de medicamento domiciliar;
- documentação de eventual internação domiciliar em substituição à internação hospitalar;
- a negativa por escrito, com o número e a data de cada protocolo de atendimento.
10. O que fazer antes de pensar em ação judicial
Pedir a negativa por escrito, solicitar a reanálise da negativa e registrar reclamação na ANS produzem prova e, em parte dos casos, resolvem o problema sem processo. Recusas que não se apresentam como recusa aparecem em negativa indireta, e a alegação de ausência de previsão contratual é tratada em negativa por ausência de cobertura no contrato.
11. A eventual discussão judicial
Esgotada a via administrativa, a discussão pode ser levada ao Judiciário, inclusive com pedido de tutela de urgência. É necessário dizer com clareza: não existe resultado garantido nem prazo que se possa prometer. E, neste tema especificamente, a orientação recente do Superior Tribunal de Justiça sobre medicamento de uso domiciliar torna a construção do caso mais exigente, não menos.
Quem decide a terapêutica é o médico assistente, tema tratado em quem decide a terapêutica e em limites da operadora diante da prescrição.
12. Plano de saúde e SUS são discussões diferentes
- Saúde suplementar. Relação contratual regulada pela ANS. Discute-se o art. 10 da Lei 9.656/1998, a exclusão de medicamento domiciliar, o § 13 e a Lei 14.454/2022. A parte adversa é a operadora.
- SUS. Direito à saúde e organização do sistema público, com base na Lei 8.080/1990, nas decisões de incorporação e no protocolo vigente. A parte adversa é o poder público.
O quadro geral está em negativa de medicamento de alto custo e a visão ampla da área em direito à saúde. Situações de doença grave e continuidade de cuidado aparecem em doenças graves e plano de saúde.
Perguntas frequentes sobre o risdiplam e o plano de saúde
O risdiplam está no Rol da ANS?
O risdiplam não aparece nominalmente no Anexo II da RN 465/2021, na redação consolidada até a RN nº 675/2026. Essa ausência não significa, por si só, que não haja cobertura, e também não gera cobertura automática. O ponto decisivo neste caso é outro: por ser medicamento oral de uso domiciliar, ele parte da regra de exclusão do art. 10, inciso VI, da Lei 9.656/1998.
A Lei 14.454/2022 não obriga o plano a cobrir?
Não dessa forma. A lei acrescentou os §§ 12 e 13 ao art. 10 e criou requisitos para a cobertura de tratamento não previsto no Rol. Em julgamento da Terceira Turma do Superior Tribunal de Justiça de 17 de junho de 2025, relatado pela ministra Nancy Andrighi, registrou-se que o § 13 e o art. 10, VI, devem ser interpretados conjuntamente, e que a intenção legislativa é excluir medicamentos de uso domiciliar da cobertura obrigatória.
Então a negativa é sempre legítima?
Não. Existem hipóteses em que a cobertura de medicamento domiciliar é obrigatória, e elas estão descritas no Parecer Técnico nº 20/GCITS/GGRAS/DIPRO/2024 da ANS: antineoplásicos orais e adjuvantes, medicamentos usados em internação domiciliar em substituição à internação hospitalar, e medicamentos previstos em contrato ou aditivo. Além disso, a jurisprudência citada reconhece a obrigatoriedade quando a administração exigir intervenção ou supervisão direta de profissional de saúde habilitado.
Basta o relatório médico para garantir a cobertura?
Não. O relatório médico é essencial e insuficiente sozinho. Ele precisa descrever o diagnóstico, o subtipo, a justificativa clínica e, quando for o caso, a necessidade de supervisão profissional na administração. A análise também depende da segmentação contratada, de eventual previsão contratual e das circunstâncias concretas do caso.
O risdiplam foi incorporado ao SUS?
Para AME tipo I, sim, pela Portaria SCTIE/MS nº 19, de 11 de março de 2022. Para AME tipo II, também, nos termos do protocolo do Ministério da Saúde, pela Portaria SCTIE/MS nº 17, de 11 de março de 2022. Essa mesma portaria decidiu não incorporar o risdiplam para AME tipo IIIa.
Se o SUS incorporou, o plano é obrigado a cobrir?
Não automaticamente. São sistemas distintos, com fundamentos próprios. A decisão de incorporação organiza a oferta no sistema público e pode ser considerada como elemento na análise do § 13, mas não afasta, por si só, a regra de exclusão de medicamento domiciliar na saúde suplementar.
Fontes oficiais
- ANS. Parecer Técnico nº 20/GCITS/GGRAS/DIPRO/2024, cobertura de medicamentos para tratamento domiciliar, publicado em 30/08/2024.
- ANS. Anexo II da RN nº 465/2021, diretrizes de utilização, redação consolidada até a RN nº 675/2026.
- BRASIL. Lei nº 9.656, de 3 de junho de 1998, art. 10, inciso VI e §§ 12 e 13, e art. 12, com a redação da Lei nº 14.454/2022.
- MINISTÉRIO DA SAÚDE. Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2, aprovado pela Portaria Conjunta SAES/SECTICS nº 3, de 20 de março de 2025.
- CONITEC. Portaria SCTIE/MS nº 17, de 11/03/2022, e Portaria SCTIE/MS nº 19, de 11/03/2022, DOU de 14/03/2022, seção 1, página 95.
- SUPERIOR TRIBUNAL DE JUSTIÇA. Terceira Turma, julgado em 17/06/2025, relatoria da ministra Nancy Andrighi, processo em segredo de justiça, DJe de 01/07/2025, Informativo de Jurisprudência nº 855, com divulgação institucional pelo STJ em 11/07/2025; e REsp nº 2.224.187-SP, Quarta Turma, relatoria do ministro João Otávio de Noronha, julgado em 15/09/2025, Informativo de Jurisprudência nº 864.
- ANVISA. Consulta a medicamentos registrados.
Conteúdo informativo, sem caráter de consulta jurídica. Publicado em 11 de setembro de 2026. Última atualização desta página: 11 de setembro de 2026. Esta página acompanha normas e jurisprudência que mudam, e será revista quando houver alteração do Rol da ANS, nova decisão da Conitec, atualização do protocolo do Ministério da Saúde ou novo precedente relevante.
Os artigos têm finalidade informativa. Para análise individual, fale com o escritório.
Falar pelo WhatsApp
